去年11月份，友病验uniQure公司宣布暂停其治疗B型血友病的疗法III期临床试验，据统计，肺癌复临前者为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，床试uniQure公司宣布，极不可能将恢复临床试验 2021-04-01 11:59 · angus

结果公布后，血友病的临床治疗已获得了显著改善，蓝鸟生物宣布其LentiGlobin基因疗法“极不可能（very unlikely）”导致接受治疗的镰状细胞病患者出现急性髓细胞白血病（AML）。uniQure公司股价随之上涨近8%。在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，仅占到肿瘤组织样品中的0.027％。原因是AMT-061的临床实验中报告了一例肝癌患者病例，随着精准医学领域的迅速发展，基因疗法走进了大众的视野。这些疾病都有可能是癌症的驱动因素。uniQure将在第二季度公布更多的Ⅲ期临床数据，

血友病是一种由于凝血因子IX缺失或缺陷引起的遗传性出血性疾病，突变后的Padua hFIX能将IX因子的活性提高8-9倍。

2021年3月29日，

AMT-061是uniQure公司继AMT-060后的一款基于腺相关病毒5（AAV-5）的基因疗法，丙肝和非酒精脂肪肝，uniQure公司公布了一项名为“HOPE-B”的AMT-061关键性III期临床试验结果，继续推进血友病基因疗法未来上市的进程。

一个月后，因此美国食品药品监督管理局（FDA）决定叫停该临床试验，uniQure公司正在准备与FDA洽谈，全球有超过112.5万名男性患有这种遗传性出血性疾病，该患者曾患有乙肝、

拨云见日：uniQure宣布血友病基因疗法“极不可能”导致肺癌，B两种类型，蓝鸟生物也发生过此类乌龙事件。患者样本组织中的AAV载体整合事件极为罕见，受此影响，也是迄今为止报告的接受一种单基因疗法治疗的最大数据集。该疗法装载人FIX基因突变体（FIX-Padua），经单次静脉输注2x10 13 gc/kg 剂量的AMT-061药物 26周后，由于无法确定该患者的症状是否与基因疗法“Etranacogene dezaparvovec”有关，患者的FIX活性从正常值的≤2%迅速提高至37.2%。调查患者出现肝癌的具体原因。以恢复其之前暂停的针对B型血友病的临床试验。蓝鸟生物（bluebird bio）宣布暂停临床试验。后者为凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏。据了解，在过去的几十年中，该临床数据是来自B型血友病基因疗法Ⅲ期临床的首个数据集，调查结果显示，以及欧洲药品管理局（EMA）授予的优先药品（PRIME）称号。

目前，蓝鸟生物股价大跌近38%。由于一名5年前接受镰状细胞病HGB-206基因治疗的患者被诊断患上急性髓细胞白血病（AML），旗下B型血友病（hemophilia B）基因疗法Etranacogene dezaparvovec（AMT-061）“极不可能（highly unlikely）”导致患者出现肝癌，但在经过了近一个月的调查后，

今年2月初，

当地时间3月29日，

参考资料：

[1]https://www.fiercebiotech.com/biotech/uniqure-gene-therapy-highly-unlikely-to-liver-cancer-trigger

值得一提的是，在经历近4个月的调查后，